В США одобрили редактирование генома человека

Консультативный совет по рекомбинантной ДНК Национальных институтов здравоохранения США (Recombinant DNA Advisory Committee at the U.S. National Institutes of Health) одобрил и признал безопасным использование метода CRISPR для редактирования геномов иммунных клеток больных раком. Ряд технологий генной терапии уже разрешён к использованию, но уникальность новой процедуры в том, что CRISPR будет модифицировать сразу три гена, а не один, как в большинстве других случаев. Средства на клинические испытания метода (250 миллионов долларов) выделил миллиардер Шон Паркер, основавший Паркеровский институт иммунотерапии рака (Parker Institute for Cancer Immunotherapy).

В исследованиях, которые продлятся два года, примут участие 18 пациентов с различными формами миеломы, саркомы и меланомы. Учёные отберут у них образцы биоматериала и модифицируют Т-клетки, содержащиеся в этих образцах, таким образом, чтобы они атаковали соответствующие опухоли. После этой модификации клетки возвратят в тела пациентов.

Т-клетки обеспечивают организму иммунный ответ. Чтобы они реагировали на злокачественные опухоли, нужно будет вставить в них ген рецептора к белку NY-ESO-1 (эффективность такого подхода уже доказана). Этот белок часто вырабатывают клетки опухолей, но его практически нет в здоровых клетках. Также планируется "вырезать" из ДНК Т-клеток ген белка PD-1. Этот белок снижает интенсивность иммунного ответа, и многие клетки злокачественных опухолей способны активировать PD-1, избегая тем самым атаки со стороны Т-клеток.

Кроме того, исследователи собираются избавить Т-лимфоциты раковых больных от Т-клеточных рецепторов (TCR), которые изначально присутствовали на их поверхности. Т-клеточный рецептор — это белковая структура, помогающая лимфоциту "узнать врага". Разнообразных Т-клеточных рецепторов огромное множество, и каждый Т-лимфоцит несёт на себе TCR только какого-то одного типа и реагирует лишь на какой-то один иммунный раздражитель. Тем не менее с поверхности модифицированных Т-клеток их "родные" TCR лучше удалить: это повысит эффективность работы рецептора к NY-ESO-1 и позволит лимфоциту не реагировать на побочные иммунные сигналы.

Как бы то ни было, для проведения испытаний нового метода учёные должны получить одобрение не только от консультативного совета по рекомбинантной ДНК, но и от Управления по контролю за продуктами питания и лекарственным средствами США (FDA), что всегда очень сложно.