В США могут одобрить лекарство против наследственной слепоты
Фото: ©REUTERS/Marko Djurica
Для борьбы с заболеванием сетчатки под названием "амавроз Лебера" планируется прибегнуть к помощи генной терапии.
Консультативный комитет американского Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов рекомендовал одобрить препарат Luxturna, с помощью которого медики собираются лечить наследственную слепоту. Об этом сообщает Business Insider.
Препарат доказал свою эффективность в борьбе с заболеванием сетчатки под названием "амавроз Лебера" в ходе ряда тестов.
Амавроз Лебера — наследственное заболевание, наблюдаемое вследствие мутации гена RPE65. Лечение предполагает, что препарат будет введён в сетчатку глаза и заместит дефектный ген.
В случае если лекарство будет одобрено, говорить о последующем полном искоренении амавроза Лебера не стоит — инъекция препарата обойдётся клиентам в 475 тысяч долларов.
