В США разделили права на способ редактирования генома CRISPR-Cas9

Среди прочего с помощью этого метода планируется редактировать и ДНК человеческих младенцев.

Патентное ведомство США признало, что патент на технологию CRISPR-Cas9 принадлежит Институту Броуда и Массачусетскому технологическому институту (МТИ). Претензии Калифорнийского университета в Беркли на патент были признаны неосновательными. Решение может иметь большое значение для будущего использования метода, обещающего революционные результаты в области редактирования геномов, в том числе генома людей.

Спор, разбиравшийся апелляционной комиссией патентного ведомства, начался в 2014 году. Его суть сводится к вопросу о том, кто изобрёл крайне многообещающую технологию правки генома CRISPR-Cas9. Калифорнийский университет утверждал, что идею впервые представила публике в 2012 году Дженнифер Доудна (Jennifer Doudna). По мнению МТИ и Института Броуда, созданный Фэн Чжаном (Feng Zhang, сотрудник Института Броуда) метод работы с CRISPR-Cas9 — самостоятельная разработка. Решение комиссии не убедило Калифорнийский университет в Беркли, и тот в ближайшем будущем может подать на апелляцию.

Обычно в научном сообществе пионером в области CRISPR-Cas9 считается именно Доудна. В 2012 году она первой обратила внимание на своеобразную иммунную подсистему бактерий, с помощью которой они борются с вирусами. Тогда же исследовательница отметила, что её можно легко модифицировать для редактирования генома. Вопрос о том, кто придумал данную технологию, весьма важен. МТИ уже предоставил ряду медицинских компаний эксклюзивные права на его применение в борьбе с болезнями. Остальные компании, не имеющие таких прав, возможностей работать в этой области пока не имеют.

CRISPR-Cas9 — первая технология редактирования генома, позволяющая делать направленные изменения в нём. Раньше, чтобы добиться появления нового нужного свойства у организма, учёные встраивали в ДНК клетки искусственную конструкцию из генов. Куда именно в геноме она попадёт, предсказать было почти невозможно. В итоге природная версия соответствующего участка в геноме сохранялась и лишь дополнялась новой, искусственной версией. Предсказать, какой именно эффект будет от такой модификации, тоже было нельзя. Изменение ДНК в нужную сторону велось по принципу многократных случайных попыток в заданном направлении. Регулировка такого сложного и хрупкого механизма "молотком" (случайной вставкой куска ДНК) часто вела к нежелательным последствиям.

А вот CRISPR-Cas9 точно вырезает целевой участок ДНК и вставляет именно на его место другой нужный фрагмент. Иными словами, метод обладает революционными преимуществами. Огромное количество редких болезней человека проявляется из-за дефектных генов, обусловливающих риск заболевания. В теории, заместив дефектный ген на нормальный его вариант или просто вырезав "неверное", человека можно вылечить. Подправленная ДНК после этого воспроизводится сама при делении клетки.

В лабораториях такие опыты в отношении ряда болезней уже успешно проведены, но пока только для мышей. Однако результаты экспериментов оказались довольно убедительными, и теперь Национальная академия наук США уже рекомендует начать отработку таких же методов и на человеке. Для начала — только на плодах в утробе матери и при условии, что будущего ребёнка необходимо спасти от тяжёлого и не поддающегося лечению другими способами заболевания.

Многие скептики недовольны этим решением. У человека есть масса генов, которые могут быть связаны со спортивными успехами или умственными способностями. В теории корректировка генов по воле родителей может пойти во благо детей. Тем не менее однажды разрешив лечение людей, будет трудно удержать их и от "дизайнерского" подхода к использованию метода. Однако в случае начала редактирования такого рода начнут возникать "дизайнерские" дети, с геномом, который якобы может дать им преимущество над обычными. Алармисты связывают с этим риск углубления социального неравенства и его дополнения — "генетического неравенства".

Впрочем, есть и те, кто критикует скептиков. Несмотря на высокую по сравнению с остальными точность метода CRISPR-Cas9, даже он часто вносит в ДНК лишние разрывы, что провоцирует мутации. Совершенно не факт, что лечение CRISPR-Cas9 в отношении человека не даст побочных мутаций. Так называемые дизайнерские дети в этом случае вряд ли будут распространены в силу рискованности и малой осмысленности таких модификаций.