Британские генетики смогли вылечить "болезнь цесаревича Алексея"

Гемофилией болеют только мужчины. Организм не вырабатывает белок для свёртывания крови.

Генетики из Великобритании провели успешный этап испытаний генной терапии, которая способна избавить человека от классической формы гемофилии — болезни несвёртываемости крови, которой страдал в том числе цесаревич Алексей. Об этом сообщается в статье в журнале NEJM.

— Результаты экспериментов оказались столь потрясающими, что они превзошли наши самые смелые ожидания, — говорится в сообщении.

Эксперименты начались в сентябре 2015 года в пяти городах Британии. Тогда в них приняло участие десять добровольцев, у которых диагностировали тяжёлые формы гемофилии. Они дали добро на то, чтобы в их тело ввели вирус, который вставит в ДНК "нормальную" версию гена F8.

По итогам 85 процентов добровольцев избавились от всех симптомов уже через несколько недель после начала эксперимента.

— Генная терапия полностью изменила мою жизнь, теперь у меня есть надежда. Сейчас я могу играть с моими детьми в футбол, вместе с ними лазить по деревьям и делать все те вещи, которыми увлекаются школьники и подростки, — сказал один из участников опыта Джейк Омер.

Отметим, что гемофилией болеют только мужчины. Женщины могут быть лишь носителем. Организм не вырабатывает белок F8, который сворачивает кровь при появлении порезов и ушибов, в результате смертельной для человека может стать любая мелкая травма, так как кровь не остановить.