Клеточная терапия замедлила мышечную дистрофию Дюшенна на 65%

Учёные завершили третью фазу клинических испытаний клеточной терапии против мышечной дистрофии Дюшенна. Исследование показало, что введение сердечных стволовых клеток в кровоток замедляет ослабление мышц на 54–65% у большинства пациентов. Результаты опубликованы в журнале Lancet.

В испытании участвовали 106 добровольцев в возрасте от 10 до 22 лет. Им ежеквартально вводили культуры клеток на протяжении года. Учёные зафиксировали не только замедление деградации мускулатуры, но и улучшение работы сердца — у некоторых пациентов снизилось образование рубцовой ткани в миокарде.

Терапия основана на так называемых CDC-клетках — лабораторных аналогах стволовых клеток сердца, которые обычно участвуют в восстановлении сердечной мышцы. Ранее биологи выяснили, что при введении в кровь они выделяют сигнальные молекулы, подавляющие воспаление и гибель мышечных клеток.

Новый метод, как отмечают авторы работы, подходит для носителей разных мутаций в гене DMD, который отвечает за выработку белка дистрофина. Именно его дефицит приводит к прогрессирующей слабости и ранней смерти у пациентов.

После успеха третьей фазы исследователи рассчитывают на широкое внедрение терапии в медицинскую практику. Вторая фаза ранее подтвердила безопасность метода, и теперь у него появляется шанс стать стандартом лечения.

Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, вызванное точечными мутациями в гене DMD, который кодирует белок дистрофин, необходимый для связи мышечных клеток с белковым каркасом. Нарушения в сборке этого белка приводят к прогрессирующей мышечной дистрофии и ранней летальности.

Ранее российские биохимики представили инновационный метод лечения онкологии на основе наноконтейнеров из металлорганических каркасов, которые быстро распадаются в кровотоке под действием фосфат-ионов, высвобождая химиопрепарат в зоне поражения, что многократно повышает его эффективность. Академик Сергей Деев сообщил, что в экспериментах на модели меланомы новая платформа показала десятикратное превосходство над стандартной химиотерапией.

Всё о технологиях будущего, космосе и неизведанном — в разделе «Наука» на Life.ru.