Ребёнок умер в Китае в ходе испытаний генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

В Китае зафиксирован летальный исход среди участников клинического исследования генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. О гибели ребёнка сообщило агентство Bloomberg.

Смерть наступила ещё в августе 2025 года, однако компания HuidaGene Therapeutics раскрыла эти данные лишь после того, как расследованием занялось издание STAT News. Причиной стал острый респираторный дистресс-синдром, спровоцированный тяжёлой иммунной реакцией на повышенную дозу препарата HG302. Средство создано на основе вирусных векторов AAV.

В испытаниях участвовали мальчики от 4 до 8 лет. Личность погибшего не раскрывается. После инцидента проверку начали китайские надзорные органы и Шанхайский университет.

Издание отмечает, что это не первый трагический случай в КНР, связанный с генной терапией. Ранее сообщалось о смерти шестилетней девочки в Шанхае, проходившей экспериментальное лечение с применением генного редактирования. Ребёнок с мутацией скончался в марте 2025 года спустя несколько дней после курса в больнице Синьхуа — тоже из-за тяжёлой иммунной реакции.

Ранее Life.ru рассказывал, что у пятилетнего мальчика из США, проходившего генную терапию от мукополисахаридоза первого типа, спустя четыре года обнаружили опухоль мозга. Экспериментальный препарат RGX-111 дал выраженный положительный эффект, и основная болезнь отступила, однако позже врачи выявили нейроэпителиальное новообразование, которое удалось полностью удалить. Анализ показал, что фрагменты вирусного вектора могли случайно встроиться в участок ДНК, связанный с онкологическим ростом, хотя прямая причинно-следственная связь пока не доказана.

Больше советов врачей, исследований и историй пациентов — в разделе «Здоровье» на Life.ru.