В России одобрили новый препарат для лечения детей со СМА
Обложка © Shutterstock / FOTODOM / LookerStudio
Российским детям со спинальной мышечной атрофией (СМА) станет доступен новый препарат для генной терапии «Итвизма». Решение о его включении в перечень закупок принял экспертный совет фонда «Круг добра», сообщил председатель правления организации протоиерей Александр Ткаченко.
Лекарство содержит действующее вещество онасемноген абепарвовек и предназначено для однократного интратекального введения, непосредственно в спинномозговую жидкость. Речь идёт о новой форме препарата, который уже используется для лечения СМА.
«Решением экспертного совета еще один лекарственный препарат — это «Онасемноген абепарвовек» для интратекального введения — стал доступен детям со спинальной мышечной атрофией. Перечни фонда расширяются», — рассказал Ткаченко на пресс-конференции в Общественной палате России.
Получить новую терапию за счёт фонда смогут дети от двух лет с определёнными генетическими мутациями, которые ранее не проходили другого патогенетического лечения. Соответствующие категории пациентов уже утверждены экспертным и попечительским советами организации.
По словам Ткаченко, поддержка общества и российского президента позволяет фонду обеспечивать маленьких пациентов инновационными видами лечения. На последнем заседании эксперты также одобрили 351 заявку на предоставление детям лекарств, медицинских изделий и средств реабилитации.
Спинальная мышечная атрофия — редкое наследственное заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Болезнь приводит к прогрессирующей мышечной слабости и в тяжёлых случаях затрагивает мышцы, отвечающие за дыхание.
Ранее компания Biocad сообщила, что Минздрав России разрешил применять препарат «Эфлейра» для лечения среднетяжёлого и тяжёлого бляшечного псориаза у детей и подростков от шести до 18 лет. Решение принято по итогам исследования PLANETA-KIDS с участием 155 пациентов 6–17 лет, подтвердившего эффективность и приемлемую безопасность препарата.
Больше новостей о медицине, здоровье и долголетии — читайте в разделе «Здоровье» на Life.ru.
